A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) concedeu registro a um inovador medicamento destinado ao tratamento da hemofilia no Brasil. O fármaco, denominado QFITLIA® (fitusirana sódica) e desenvolvido pela Sanofi Medley, é indicado para indivíduos a partir dos 12 anos e tem como objetivo prevenir ou atenuar episódios hemorrágicos em pacientes diagnosticados com hemofilia A ou B, independentemente da presença de inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX.
Conforme dados do Perfil de Coagulopatias, divulgado pelo Ministério da Saúde em 2024, o Brasil contabiliza 14.202 pacientes com diagnóstico de hemofilia. Desse total, 11.863 são afetados pela hemofilia A e 2.339 pela hemofilia B.
A Anvisa informou que a análise do medicamento foi conduzida com prioridade, visto que a hemofilia é classificada como uma doença rara. Esta condição genética compromete a capacidade do corpo de estancar sangramentos e, por sua ligação ao cromossomo X, manifesta-se quase que exclusivamente em indivíduos do sexo masculino.
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Entenda a hemofilia
Esta condição resulta da carência de proteínas sanguíneas cruciais, conhecidas como fatores de coagulação. A hemofilia tipo A, a mais prevalente, caracteriza-se pela deficiência do fator VIII, enquanto a tipo B, menos comum, envolve a falta do fator IX. Sem a produção adequada de trombina, uma enzima vital para a cicatrização, o organismo se torna incapaz de formar coágulos eficientes, o que pode desencadear episódios hemorrágicos prolongados.
A intensidade da doença oscila conforme o nível de atividade desses fatores no sangue. Pacientes com quadros mais graves podem experimentar hemorragias espontâneas, ao passo que em casos leves, os sangramentos geralmente ocorrem após traumas ou intervenções cirúrgicas.
“O principal desafio clínico reside nas articulações e músculos, onde as hemorragias são mais frequentes, embora qualquer órgão possa ser afetado. O diagnóstico precoce e o acompanhamento contínuo são essenciais para evitar lesões crônicas e assegurar a qualidade de vida dos pacientes”, esclareceu a Anvisa.
Para Tania Maria Onzi Pietrobelli, presidente da Federação Brasileira de Hemofilia (FBH), a fitusirana sódica, aguardada com expectativa pela comunidade hemofílica, promete elevar a qualidade de vida de pacientes e seus familiares. Sua aplicação subcutânea e longa duração representam uma alternativa menos invasiva em comparação com as frequentes e endovenosas infusões atuais.
Enquanto os protocolos terapêuticos vigentes exigem infusões de três a quatro vezes por semana, a fitusirana sódica permite uma administração significativamente menos frequente, com apenas uma dose a cada dois meses.
“Considerando que a hemofilia é uma condição crônica, ela impõe limitações à qualidade de vida de pacientes e seus familiares. Com esta nova tecnologia, as pessoas poderão viver sem a constante preocupação com a doença, exercendo seu direito a uma vida plena”, enfatizou a presidente da FBH.
Tania Maria acrescentou que a aprovação do medicamento no Brasil resultará em maior autonomia para pacientes e familiares, além de otimizar o fluxo de atendimento no sistema de saúde. Isso implicará em melhorias na logística e na diminuição da sobrecarga nos centros de tratamento de hemofilia, “possibilitando, assim, um tratamento e atendimento mais personalizados”.
A presidente da Associação Brasileira de Pessoas com Hemofilia, Mariana Battazza, ressaltou que a utilização da fitusirana sódica tem o potencial de aprimorar a adesão dos pacientes ao tratamento, garantindo, consequentemente, resultados mais eficazes.
“Atualmente, o que constatamos em nossa pesquisa ‘Jornada dos pacientes com hemofilia A e B no Brasil’ é que os desfechos dos tratamentos com fator de coagulação são menos favoráveis do que o esperado, em grande parte devido às consideráveis barreiras de adesão ao tratamento”, observou.
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